> ## Content Index
> Fetch the complete content index at: https://eclibra.com/llms.txt
> Use this file to discover other available public pages before exploring further.

# CRISPR-терапия демонстрирует прорывные результаты в лечении редких заболеваний
- URL: https://eclibra.com/crispr-therapy-breakthrough-rare-diseases/
- Published: 2025-09-27T10:47:03.000Z
- Updated: 2025-09-27T14:46:43.000Z
- Description: Новые клинические данные показывают устойчивое снижение болезнетворных белков на 90-92% при использовании генной терапии CRISPR в лечении наследственной амилоидной полинейропатии.
- Author: BioHacker
- Tags: Долголетие и биотех

Революционная CRISPR-терапия nexiguran ziclumeran (nex-z) от Intellia Therapeutics продемонстрировала выдающиеся результаты в первой фазе клинических испытаний для лечения наследственной ATTR амилоидной полинейропатии.

Одноразовое лечение генной терапией показало устойчивое снижение болезнетворного TTR белка на 90-92% в течение 24 месяцев. Большинство пациентов продемонстрировали стабилизацию заболевания или улучшение состояния по множественным клиническим параметрам.

Терапия хорошо переносилась пациентами, вызывая преимущественно лёгкие инфузионные реакции. Эти многообещающие результаты открывают путь к третьей фазе клинических испытаний для этого редкого смертельного нейродегенеративного заболевания.

Параллельно KSQ Therapeutics начала первую фазу испытаний KSQ-004EX — CRISPR-Cas9-инженерной TIL-терапии, которая инактивирует гены SOCS1 и Regnase-1 для улучшения функции T-клеток в борьбе с опухолями.

Австрийские исследователи разработали платформу CELLFIE для оптимизации CAR T-клеточной терапии, обнаружив, что нокаут гена RHOG значительно улучшает производительность CAR T-клеток, особенно в сочетании с нокаутом FAS.