By BioHacker in Biotech & Health — 03 окт. 2025

ИИ в биотехе: первое AI-лекарство в клинических испытаниях и прорыв в генной терапии

Первое лекарство, созданное ИИ, достигло Phase IIa испытаний, генная терапия замедлила болезнь Хантингтона на 75%, а CRISPR показал полный ответ в лечении рака. Анализ ключевых прорывов биотехнологий октября 2025.

Искусственный интеллект в биотехнологиях переживает настоящий прорыв. За последние недели отрасль отметила несколько исторических достижений, которые могут кардинально изменить подходы к лечению заболеваний и разработке лекарств.

🚀

Первое в истории лекарство, полностью созданное ИИ, успешно проходит клинические испытания Phase IIa, показывая 80-90% успеха в ранних фазах против обычных 40-65%.

ИИ-революция в разработке лекарств

Компания Insilico Medicine достигла беспрецедентной вехи: их препарат Rentosertib, созданный полностью с помощью искусственного интеллекта, стал первым в истории AI-лекарством, достигшим Phase IIa клинических испытаний. Препарат предназначен для лечения идиопатического легочного фиброза - смертельного заболевания легких с ограниченными вариантами лечения.

Революционность подхода Insilico заключается в интеграции AI-платформ PandaOmics для анализа биологических данных и Chemistry42 для генерации молекул в единый замкнутый цикл разработки. Это позволило сократить время от открытия мишени до прекклинического кандидата с обычных 4-7 лет до 18 месяцев.

💡

AI-разработанные молекулы показывают успешность 80-90% в Phase I испытаниях против исторических 40-65%, что почти удваивает продуктивность R&D.

Прорыв в генной терапии болезни Хантингтона

Параллельно произошло историческое достижение в генной терапии: впервые в истории медицины удалось замедлить прогрессирование болезни Хантингтона на 75%. Компания uniQure представила данные по генной терапии AMT-130, которая показала статистически значимое замедление прогрессирования заболевания.

24 сентября 2025 года стало первым днем в истории, когда мир узнал, что прогрессирование болезни Хантингтона может быть замедлено лекарством— HD Buzz Editorial Team

У 12 пациентов, получивших высокую дозу AMT-130, наблюдалось снижение показателей прогрессирования заболевания на 0,38 балла по шкале UHDRS против 1,52 балла в контрольной группе. Это первый случай, когда препарат для болезни Хантингтона показал статистически значимое замедление прогрессирования по клиническим показателям, принятым FDA.

⚠️

Несмотря на обнадеживающие результаты, данные получены от менее 30 участников, что требует осторожной интерпретации и дальнейших исследований.

CRISPR достигает новых высот точности

Исследователи Университета Миннесоты завершили первое в истории клиническое испытание CRISPR/Cas9 генного редактирования для борьбы с продвинутыми желудочно-кишечными раковыми заболеваниями. Терапия модифицирует опухоль-инфильтрирующие лимфоциты (TIL) путем деактивации гена CISH, что улучшает способность иммунных клеток распознавать и атаковать раковые клетки.

Из 12 пациентов с высокометастатическими заболеваниями на поздних стадиях один показал полный ответ - метастатические опухоли исчезли в течение нескольких месяцев и не вернулись за два года наблюдения. Что особенно важно, команда доставила более 10 миллиардов модифицированных TIL без побочных эффектов.

Венчурное финансирование: смешанные тенденции

Финансовый ландшафт биотехнологий показывает контрастную картину. Если первый квартал 2025 года начался сильно с $2,6 млрд "первых финансирований" стартапов, то во втором квартале этот показатель упал до $900 млн - минимума за пять кварталов.

📉

Общее венчурное финансирование биотеха упало с $7 млрд до $4,8 млрд, что стало одним из худших квартальных показателей за последние три года.

Тем не менее, крупные раунды продолжают привлекать внимание. В октябре Cartography Biosciences привлекла $67 млн в серии B при поддержке Pfizer Ventures и Amgen Ventures для развития T-клеточного энгейджера CBI-1214, направленного против колоректального рака.

Особенно выделяется LB Pharmaceuticals, которая привлекла рекордные $285 млн в IPO на NASDAQ, став крупнейшим биотехнологическим IPO 2025 года. Компания разрабатывает пероральное лечение шизофрении LB-102, показавшее статистически значимые результаты в Phase II испытаниях.

Перспективы синтетической биологии

Австралийское правительство запустило NCRIS Synthetic Biology Voucher Scheme 2025-26 с бюджетом $55 млн для развития биоэкономики. Программа нацелена на проекты в области промышленной ферментации, растительной синтетической биологии и биомедицинских исследований, предоставляя гранты до $50,000 для основных проектов.

В Великобритании Science Creates объявила о третьем раунде ускорителя инженерной биологии с 24 местами, полностью финансируемого Technology Missions Fund. Программа покрывает биомедицину, экологические решения, пищевые системы и чистый рост.

🔬

Синтетическая биология представляет собой $30 триллионную возможность биоэкономики, с Австралией как потенциальным глобальным лидером в растительной синбио.

Заключение: новая эра биотехнологий

События последних недель демонстрируют фундаментальный сдвиг в биотехнологической индустрии. Успех Rentosertib как первого AI-лекарства в клинических испытаниях, прорыв в генной терапии болезни Хантингтона и достижения CRISPR-технологий указывают на вхождение отрасли в новую эру точной медицины.

Хотя венчурное финансирование показывает волатильность, крупные достижения и стратегические государственные инвестиции в синтетическую биологию создают прочную основу для дальнейших прорывов. Интеграция искусственного интеллекта с биологическими системами больше не является экспериментом - это реальность, меняющая подходы к лечению неизлечимых заболеваний и разработке лекарств будущего.