Прорыв в CRISPR: новый инструмент для безупречного редактирования генов
Революционная анти-CRISPR система позволяет точно контролировать генное редактирование, устраняя нецелевые эффекты и повышая безопасность терапии.
Исследователи из MIT и Гарвардской медицинской школы разработали первую клеточно-проницаемую анти-CRISPR белковую систему, которая значительно снижает нецелевые эффекты и повышает клиническую безопасность генного редактирования.
Несмотря на мощь CRISPR-Cas9, часто сравниваемого с "молекулярными ножницами", активный фермент может задерживаться в клетках и вызывать непреднамеренные разрывы ДНК — так называемые нецелевые эффекты, которые могут спровоцировать вредные мутации в здоровых генах.
Новая технология позволяет точно "выключать" Cas9 после завершения его работы, что существенно снижает нецелевую активность и увеличивает специфичность редактирования генома. Это открытие было опубликовано в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.
Одновременно ученые Йельского университета представили серию новых мышиных моделей, использующих технологию CRISPR-Cas12a, которая позволяет одновременно оценивать генетические взаимодействия при множественных иммунологических реакциях на различные заболевания, включая рак.
Эти достижения знаменуют важный шаг к более безопасному и эффективному генному редактированию, открывая новые возможности для лечения редких заболеваний, рака, метаболических нарушений, аутоиммунных заболеваний и неврологических расстройств.