Генная терапия выходит за возрастные пределы: одобрение Itvisma для СМА
Novartis получила одобрение FDA для интратекального Itvisma — расширенной версии Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии у пациентов 2+ лет. Клинические данные показали значительное улучшение моторной функции. Препарат доступен в США с декабря 2025.