Компания CRISPR Therapeutics объявила об отборе данных для устного доклада на ежегодном конгрессе ESGCT 2025, где будет представлена их новая технология геномного редактирования SyNTase. SyNTase сочетает компактные белки Cas9 и модифицированные полимеразы, обеспечивая высокую эффективность и точность редактирования генома. Предклинические данные показали высокий уровень редактирования и минимальные побочные эффекты, что открывает перспективы для лечения дефицита альфа-1-антитрипсина и других генетических заболеваний.
Доклад запланирован на 10 октября 2025 года в рамках основной сессии ESGCT. Представление состоится в зале Room A3 и будет доступно для всех участников конгресса. По завершении презентации компания опубликует полный отчет с результатами исследования на своем официальном сайте.
SyNTase использует небольшие, оптимизированные версии Cas9, что позволяет обходить ограничения по размеру вектора доставки, а также снижает вероятность побочных эффектов и неконтролируемых мутаций. Дополнительные исследования подтвердили стабильность и воспроизводимость результатов в клеточных культурах и на модельных животных.
Ожидается, что технология SyNTase станет новым этапом в развитии вивогеномного редактирования благодаря комбинации высокой точности и низкого уровня побочных эффектов. В случае успешного демонстрационного доклада и одобрения регуляторными органами, SyNTase может стать лидирующим решением для терапии редких генетических заболеваний.
CRISPR Therapeutics продолжит исследования SyNTase в клинической фазе I/II в ближайшие месяцы. Ранее компания уже объявляла об успешных результатах доклинических испытаний, что повысило интерес инвесторов и научного сообщества к их технологиям.