CRISPR Therapeutics представит SyNTase на ESGCT 2025

Компания CRISPR Therapeutics объявила об отборе данных для устного доклада на ежегодном конгрессе ESGCT 2025, где будет представлена их новая технология геномного редактирования SyNTase. SyNTase сочетает компактные белки Cas9 и модифицированные полимеразы, обеспечивая высокую эффективность и точность редактирования генома. Предклинические данные показали высокий уровень редактирования и минимальные побочные эффекты, что открывает перспективы для лечения дефицита альфа-1-антитрипсина и других генетических заболеваний.

Доклад запланирован на 10 октября 2025 года в рамках основной сессии ESGCT. Представление состоится в зале Room A3 и будет доступно для всех участников конгресса. По завершении презентации компания опубликует полный отчет с результатами исследования на своем официальном сайте.

SyNTase использует небольшие, оптимизированные версии Cas9, что позволяет обходить ограничения по размеру вектора доставки, а также снижает вероятность побочных эффектов и неконтролируемых мутаций. Дополнительные исследования подтвердили стабильность и воспроизводимость результатов в клеточных культурах и на модельных животных.

Ожидается, что технология SyNTase станет новым этапом в развитии вивогеномного редактирования благодаря комбинации высокой точности и низкого уровня побочных эффектов. В случае успешного демонстрационного доклада и одобрения регуляторными органами, SyNTase может стать лидирующим решением для терапии редких генетических заболеваний.

CRISPR Therapeutics продолжит исследования SyNTase в клинической фазе I/II в ближайшие месяцы. Ранее компания уже объявляла об успешных результатах доклинических испытаний, что повысило интерес инвесторов и научного сообщества к их технологиям.