Революционная CRISPR-терапия nexiguran ziclumeran (nex-z) от Intellia Therapeutics продемонстрировала выдающиеся результаты в первой фазе клинических испытаний для лечения наследственной ATTR амилоидной полинейропатии.
Одноразовое лечение генной терапией показало устойчивое снижение болезнетворного TTR белка на 90-92% в течение 24 месяцев. Большинство пациентов продемонстрировали стабилизацию заболевания или улучшение состояния по множественным клиническим параметрам.
Терапия хорошо переносилась пациентами, вызывая преимущественно лёгкие инфузионные реакции. Эти многообещающие результаты открывают путь к третьей фазе клинических испытаний для этого редкого смертельного нейродегенеративного заболевания.
Параллельно KSQ Therapeutics начала первую фазу испытаний KSQ-004EX — CRISPR-Cas9-инженерной TIL-терапии, которая инактивирует гены SOCS1 и Regnase-1 для улучшения функции T-клеток в борьбе с опухолями.
Австрийские исследователи разработали платформу CELLFIE для оптимизации CAR T-клеточной терапии, обнаружив, что нокаут гена RHOG значительно улучшает производительность CAR T-клеток, особенно в сочетании с нокаутом FAS.