Одна внутривенная инфузия — и через шесть месяцев у всех трёх пациентов с миодистрофией ФСГД выросла мышечная масса. Средний прирост — 370 мл, от полуфунта до 1,3 фунта на человека. Для болезни, при которой клинические исследования до сих пор фиксировали только прогрессирующую потерю мышц, это первое исключение за всю историю поля.

Речь о EPI-321 — экспериментальной терапии Epicrispr, которая не правит ДНК, а выключает ген DUX4, генетический драйвер фациоскапулохумеральной дистрофии. 11 августа компания закрыла переподписанный раунд Series C на $90 млн, чтобы довести препарат до ключевых (pivotal) исследований. Раунд совместно возглавили Octagon Capital и Janus Henderson, среди участников — Sanofi Ventures.

Заявка сильная: у ФСГД нет ни одного одобренного препарата, а конкуренты — Novartis, Sarepta, Scholar Rock — в разных стадиях гонки за этот рынок. Но у Epicrispr есть то, чего пока нет ни у кого: первые клинические данные, где мышцы не атрофировались, а прибавили в объёме.