Роботизированная революция в создании лекарств: как Excelsior Sciences переписывает формулу открытия

От ремесла к промышленной автоматизации

Фармацевтическое открытие находится на пороге радикальной трансформации. На протяжении семидесяти лет органическая химия была ремеслом—искусством, требующим опыта и интуиции. Исследователи вручную синтезировали молекулы, проводили тесты, интерпретировали результаты и повторяли процесс. Это был медленный, последовательный путь.

Excelsior Sciences, нью-йоркский стартап, бросает вызов этой парадигме. Компания только что привлекла $95 млн ($70 млн от инвесторов Deerfield Management, Khosla Ventures, Sofinnova Partners плюс $25 млн грант от New York's Empire State Development) для разработки платформы, которая переворачивает фармацевтическую химию на голову: вместо того, чтобы машины имитировали человеческую химию, Excelsior создаёт новый химический язык, который машины могут понять и использовать на полную мощность.

Архитектура платформы и механизм convergence

«Умные блоки» как промежуточный язык между химией и AI

Центральная инновация Excelsior—технология «smart bloccs»: модульные химические строительные блоки, оптимизированные для автоматизированного синтеза. Компания начинает с ~2000 молекул, уже одобренных FDA, разбивает их на элементарные компоненты и создаёт каталог, который робототехника может комбинировать по алгоритмическим инструкциям.

Michael Foley, CEO и соучредитель: «Это химия, которую машины могут делать, и AI может использовать. Это как создание нового химического языка, который машины понимают. Это противоположность тому, что делают все остальные—разрабатывать машины для выполнения человеческой химии».

Почему это имеет значение? Традиционные платформы с AI для открытия лекарств (например, генеративные модели от DeepMind или Insilico Medicine) предлагают триллионы гипотетических молекул. Проблема: большинство из них невозможно синтезировать практично, или синтез требует сложных многостадийных маршрутов, которые экономически нецелесообразны.

Подход Excelsior обращает логику. Вместо генерирования молекул в вакууме и последующей проверки синтезируемости, платформа:
1) Начинает с реально существующих, синтезируемых FDA-одобренных молекул
2) Разлагает их на машиночитаемые компоненты
3) Позволяет AI комбинировать эти компоненты по правилам, которые гарантируют синтезируемость ab initio
4) Генерирует не триллионы, а сотни или тысячи реально-выполнимых кандидатов, каждый из которых может быть быстро синтезирован и протестирован

Closed-loop автоматизация: данные, обучение, итерация

Лаборатории Excelsior на 12-м этаже в Cure (Park Avenue, Manhattan) оснащены роботизированными руками, автоматизированными синтезаторами, масс-спектрометрией и ЯМР. Процесс:

1. Синтез: «Умные блоки» (выглядят как цветные порошки) в стеклянных контейнерах весят роботами, подаются в автоматизированные синтезаторы, которые комбинируют их в новые молекулы по AI-рецептам.

2. Тестирование: Полученные молекулы немедленно тестируются на биологическую активность против целевых белков в автоматизированных ассеях.

3. Data Feedback: Результаты (структура молекулы, биоактивность, синтезируемость, физико-химические свойства) автоматически поступают в AI модели.

4. Следующая итерация: AI обновляет свои рецепты синтеза и дизайна молекул на основе новых данных, и цикл повторяется—уже на следующий день.

Это замыкает петлю открытия. Традиционно процесс был: дизайн (недели) → синтез (недели) → анализ (недели) → интерпретация (недели) → новый дизайн. Excelsior сжимает всё это в 24-48-часовые циклы.

Три сценария захвата стоимости

Сценарий 1: Internal Pipeline Development (асимметричное преимущество)

Excelsior планирует разработать несколько молекул собственного дизайна для мишеней с высоким неудовлетворённым спросом. За счёт скорости и точности платформы компания может достичь стадии IND на 50% быстрее, протестировать 10x больше структур за то же время/бюджет и получить 2-3-летнее преимущество по времени выхода на рынок для своих кандидатов.

Сравнение: Insilico Medicine доказала концепцию, разработав INS018_055 (IPF) в 18 месяцев—вместо типичных 3-5 лет. Excelsior утверждает, что может делать это регулярно и систематически. Если верно, это перестраивает экономику biotech.

Сценарий 2: Chemistry-as-a-Service

Excelsior позиционирует себя как Chemistry-as-a-Service (CaaS) платформу—аналог того, как CRO и CMO трансформировали фарму в 2000-х. Фармакомпании могут нанять Excelsior для оптимизации существующих кандидатов, синтеза библиотек для скрининга и производства промежуточных продуктов.

Экономическая привлекательность: Excelsior может синтезировать молекулу за $5-10K вместо $50K+ в традиционных лабах. При объёме это становится привлекательным для фармы.

Масштаб рынка: Малые молекулы составляют ~60% новых одобренных FDA лекарств. Глобальный рынок контрактной химии превышает $15 млрд. Excelsior может захватить $2-5 млрд в течение 5 лет.

Сценарий 3: Reshoring и национальная безопасность

Администрация Biden активно поддерживает «reshoring» лекарственного производства через гранты на STEM и производство. $25M грант для Excelsior является примером. Если платформа работает, это переносит США в конкурентоспособного экспортёра fine chemicals и создаёт десятки тысяч рабочих мест.

Перспективы на ближайшие 1-3 года

2025-2026: Демонстрация рабочих примеров end-to-end, первые partnership-объявления с крупными фармакомпаниями, масштабирование лаборатории.

2026-2027: Первый IND filing для внутреннего проекта Excelsior, доказательство концепции CaaS с ≥3 контрактами крупной фармы, расширение за пределы малых молекул.

Узнать больше

Источники информации