FDA одобрило первую терапию стволовыми клетками для синдрома Барта
Историческое одобрение FDA открывает новую эру в лечении редких генетических заболеваний с помощью передовых технологий стволовых клеток.
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) предоставило ускоренное одобрение первому в истории лечению синдрома Барта — редкого генетического заболевания, поражающего митохондриальную функцию и чаще всего встречающегося у мальчиков.
Данное решение знаменует важную веху в области регенеративной медицины и терапии редких заболеваний. Синдром Барта — это X-сцепленное рецессивное заболевание, характеризующееся кардиомиопатией, задержкой роста, нейтропенией и структурными аномалиями митохондрий.
2025 год стал поворотным в клинической разработке терапий стволовыми клетками, поскольку достигнуты значительные регуляторные и клинические вехи в различных программах стволовых клеток, включая мезенхимальные стволовые клетки (МСК) и индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (иПСК).
Глобальные клинические испытания плюрипотентных стволовых клеток сосредоточены вокруг трех основных направлений: офтальмологии, центральной нервной системы и онкологии. Офтальмология лидирует среди мишеней в испытаниях на основе ПСК благодаря локальному введению, относительному иммунному привилегированию и готовым к использованию наборам тестов.
По состоянию на декабрь 2024 года выявлено 115 глобальных клинических испытаний с участием 83 различных продуктов, полученных из ПСК. Более 1200 пациентов получили дозы более 10¹¹ клеток без значительных проблем безопасности.