Исследователи из Калифорнийского университета в Риверсайде и Университета Иллинойса в Урбана-Шампейн совершили значительный прорыв в лечении рассеянного склероза. Они разработали два экспериментальных соединения — K102 и K110, — способные восстанавливать миелиновую оболочку нервных волокон, которая разрушается у пациентов с РС. Это открывает путь к первой в своем роде терапии, направленной не только на замедление прогрессирования заболевания, но и на обращение вспять повреждений нервной системы.

💡
Рассеянный склероз поражает более 2,9 миллиона человек по всему миру. Существующие методы лечения только уменьшают воспаление, но не восстанавливают поврежденные нервные волокна. K102 и K110 меняют парадигму терапии.

Механизм действия и технологическая суть

При рассеянном склерозе иммунная система атакует миелиновую оболочку — защитный слой, изолирующий нервные волокна. Это нарушает передачу сигналов между мозгом и телом, вызывая онемение, проблемы со зрением и паралич. Соединения K102 и K110 действуют через рецептор эстрогена бета (ERβ), стимулируя процесс ремиелинизации — восстановления миелиновой оболочки на поврежденных нервных волокнах.

В ходе доклинических исследований, опубликованных в Scientific Reports, оба соединения показали способность не только восстанавливать миелин, но и регулировать иммунный ответ. Это критически важно, поскольку баланс между восстановлением и иммунной активностью определяет долгосрочную эффективность терапии. K102 продемонстрировал наиболее сильные результаты в экспериментах на мышиных моделях РС и человеческих олигодендроцитах — клетках, ответственных за производство миелина.

Наша работа представляет собой более десяти лет сотрудничества, и последние четыре года мы фокусировались на идентификации и оптимизации новых кандидатов в препараты, которые демонстрируют сильный потенциал для лечения РС и, возможно, других неврологических заболеваний с демиелинизацией.— Сима Тивари-Вудрафф, профессор биомедицинских наук UC Riverside

Коммерциализация и инвестиции

Технология была лицензирована биотехнологической компанией Cadenza Bio, которая получила финансирование для продвижения разработки в клинические испытания. Проект поддержан программой Fast Forward Национального общества рассеянного склероза США, которая ускоряет коммерциализацию перспективных исследований через партнерства между академическими институтами и индустрией.

Патенты на K102 и K110 совместно принадлежат Калифорнийскому университету в Риверсайде и Университету Иллинойса, а эксклюзивное всемирное лицензионное соглашение заключено между университетами и Cadenza Bio. Компания сейчас проводит необходимые доклинические исследования для подготовки к первым клиническим испытаниям на людях.

💰
Этот проект демонстрирует успешную модель трансфера технологий из академической среды в индустрию. Офис технологического партнерства UC Riverside и предприниматели-резиденты помогли разработать материалы и сообщения для привлечения инвесторов.

Бизнес-контекст и рыночные перспективы

Рынок терапий рассеянного склероза оценивается в десятки миллиардов долларов, но существующие препараты в основном направлены на иммуномодуляцию и не обеспечивают регенерацию нервных тканей. K102 и K110 представляют собой новый класс препаратов — ремиелинизирующих агентов. Если клинические испытания окажутся успешными, это может изменить стандарты лечения не только РС, но и других демиелинизирующих заболеваний: травматических повреждений спинного мозга, черепно-мозговых травм и инсульта.

Элейн Хэмм, операционный директор Cadenza Bio, отметила: «Это будущее, которое мы хотим построить. Именно поэтому мы лицензировали технологию и рады продвигать её к пациентам, которые в ней нуждаются». K110, хотя и показал немного иные эффекты на центральную нервную систему, остается в разработке для других показаний, таких как травмы спинного мозга.

Cadenza Bio

Биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке низкомолекулярных препаратов для демиелинизирующих и воспалительных заболеваний. Миссия компании — остановить прогрессирование болезни, способствовать восстановлению и улучшить качество жизни пациентов.

Узнать больше

Практическое значение для разработчиков и предпринимателей

Разработка K102 и K110 иллюстрирует несколько ключевых уроков для стартапов в биотехе. Во-первых, важность долгосрочного академического сотрудничества: команды из UC Riverside и UIUC работали вместе более 12 лет. Во-вторых, критическую роль грантовых программ, таких как Fast Forward, которые обеспечивают мост между фундаментальной наукой и коммерциализацией. В-третьих, значение офисов технологического трансфера в формировании привлекательного инвестиционного предложения.

Для инвесторов в области health tech это пример того, как целевое финансирование доклинических исследований может привести к созданию прорывных терапий с огромным рыночным потенциалом. Исследователи уже протестировали более 60 аналогов исходного соединения индазол хлорида, что демонстрирует важность систематического скрининга и оптимизации кандидатов в препараты.

🚀
Тивари-Вудрафф подчеркивает: «Это бескорыстная работа, движимая глубокой любовью к науке и приверженностью здоровью человека». Финансирование академических лабораторий остается критически важным для подобных открытий.

Следующие шаги и клинические перспективы

Cadenza Bio сейчас проводит необходимые доклинические исследования безопасности и фармакокинетики, требуемые для подачи заявки на клинические испытания первой фазы. Исследователи надеются, что испытания начнутся в ближайшее время. Особенно обнадеживает тот факт, что K102 показал эффективность в восстановлении здоровья нервных клеток в зрительном нерве, что позволяет использовать неинвазивные методы оценки восстановления миелина в клинических испытаниях на пациентах.

Это долгий путь от открытия до реального воздействия, но именно в этом заключается суть трансляционной науки. Если K102 успешно пройдет клинические испытания, это может стать первым в своем роде препаратом, который не просто замедляет прогрессирование рассеянного склероза, а обращает вспять повреждения нервной системы, возвращая пациентам утраченные функции.