В феврале 2025 года ребёнок по имени KJ получил терапию, которой раньше не существовало. За шесть месяцев команда из Детской больницы Филадельфии спроектировала лечение под единственную точечную мутацию в его геноме — и ввела её. Год спустя KJ ходит и говорит. Стоимость лечения составила около миллиона долларов. Но это уже не потолок — это отправная точка.

🎯
Ключевые выводы

Случай KJ доказал: персонализированное редактирование генома клинически возможно и безопасно — и это признал FDA.

FDA запустила новый регуляторный путь «plausible mechanism pathway», позволяющий одобрять платформенные терапии по данным нескольких пациентов вместо классических РКИ.

Aurora Therapeutics (основана Дженнифер Доудна и Фёдором Урновым) уже строит первую коммерческую платформу — цель: от редких нозологий к масштабируемому рынку.