FDA выдал ускоренное одобрение (accelerated approval — ускоренная регистрация по суррогатным данным) генной терапии GENGLYCOS — первого в истории препарата, который воздействует на первопричину болезни Гирке. Цена вопроса — $2,7 млн за разовую инфузию. Регулятор заключил сделку: рынок получил разрешение сейчас, полные доказательства обещаны позже, а мерой эффекта назначена тарелка кукурузного крахмала, от которой пациент теоретически сможет отказаться.

Одобрение выдано 19 августа 2026 года компании Ultragenyx для пациентов от восьми лет и старше. Кодовое имя препарата — DTX401. Решение пришло на четыре дня раньше крайнего срока PDUFA. Для Ultragenyx это пятый одобренный продукт и первый — в классе генной терапии.