Одна инъекция в спинномозговую жидкость, 52 недели наблюдения, снижение судорожных приступов на 76% у детей, у которых не работала ни одна ранее доступная терапия. Так выглядит генотерапия ETX101 от Encoded Therapeutics против синдрома Драве — заболевания, при котором SCN1A-мутация ломает натриевые каналы тормозных нейронов мозга.

Эту цифру Encoded показала на ASGCT 2026 в мае, а в сентябре закрыла раунд на $275 млн — со-лид GV (бывший Google Ventures). Деньги идут на регистрационное исследование: первыми человеческими пациентами станут дети от 6 месяцев до 4 лет, у которых нет заболевания-модифицирующей опции вообще.

Механика болезни объясняет, почему это другой класс генного препарата. SCN1A — ген-гаплонедостаточность: работает только одна копия гена, второй не хватает, чтобы синтезировать достаточное количество NaV1.1 в интернейронах. Симптоматические препараты лечат приступы, но не причину.