От редкого чуда к системному решению: как FDA переписывает правила персональной генотерапии
FDA официально утвердила новый путь одобрения персонализированных генотерапий на основе биологической правдоподобности, а не традиционных клинических испытаний. Это может превратить редкие спасения в системное решение для 300 миллионов пациентов с редкими болезнями.