Одна инфузия за $2,7 млн: FDA одобрил первую в истории генную терапию болезни Гирке
Регулятор разрешил первую в истории терапию первопричины болезни Гирке: разовая инфузия AAV8-вектора снижает зависимость пациентов от кукурузного крахмала каждые четыре часа. Цифры испытания GlucoGene, цена $2,7 млн и хрупкая конструкция ускоренного одобрения.